【东方日报】中大合研新药 亨廷顿舞蹈症新希望

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亨廷顿舞蹈症是一种罕见遗传疾病,病人的四肢会像跳舞般不停摆动,故被称为「舞蹈症」,该病遗传机率高达50%,一般发病年龄介乎30至45岁,随着病情恶化,患者的神经损伤会导致其身体不协调及认知思维能力下降,现仍属无法根治之症。香港中文大学联同美国、意大利两所大学合作进行研究,揭开亨廷顿舞蹈症的发病机理,并研发了一种新药,为患者及家属带来一线曙光,惟负责研究的学者指,因经费问题及没有本港亨廷顿舞蹈症病人名册的关系,团队在新药成功面世的道路上「只走了约三分之一」。

资金 名册 问题 面世路「只走了三分一」

中大生命科学院教授陈浩然表示,团队发现一种名为DB213的小分子药物,在小鼠模型实验中,被发现能显著改善因亨廷顿舞蹈症引起的运动障碍,可改良药物、提升疗效,并可用于其他罕见神经性疾病。陈续称,如进展顺利,下月可进一步测试,但团队亦面对资金及没有病人名册的问题,尤其后者无从得知本港有多少患者以及他们的病况,这会影响治疗方法的临床实验机会。他又指,药物研发一般分3部分,需时15年,形容团队现在只走了三分一的路。

外国曾就亨廷顿舞蹈症研究出新疗法,最后却因安全警示而停止。有亨廷顿舞蹈症家族遗传使的阿东表示,对新疗法一度由希望变落空,希望再次找到被“救赎”的新希望。他们家族中,自外公一辈起约有50%家族中人发病,其母是其中之一,手脚失控,暂时他仍有能力照顾,但恐未来继续恶化。该症的遗传机率高达50%,阿东为此有不少忧虑,如暂时不会考虑拍拖、组织家庭:「如何开口跟人说,我是50%有机会病发的人」,他打算检验基因及早知道问题,现仍在轮候中。

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