【東方日報】中大合研新藥 亨廷頓舞蹈症新希望

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亨廷頓舞蹈症是一種罕見遺傳疾病,病人的四肢會像跳舞般不停擺動,故被稱為「舞蹈症」,該病遺傳機率高達50%,一般發病年齡介乎30至45歲,隨着病情惡化,患者的神經損傷會導致其身體不協調及認知思維能力下降,現仍屬無法根治之症。香港中文大學聯同美國、意大利兩所大學合作進行研究,揭開亨廷頓舞蹈症的發病機理,並研發了一種新藥,為患者及家屬帶來一線曙光,惟負責研究的學者指,因經費問題及沒有本港亨廷頓舞蹈症病人名冊的關係,團隊在新藥成功面世的道路上「只走了約三分之一」。

資金 名冊 問題 面世路「只走了三分一」

中大生命科學院教授陳浩然表示,團隊發現一種名為DB213的小分子藥物,在小鼠模型實驗中,被發現能顯著改善因亨廷頓舞蹈症引起的運動障礙,可改良藥物、提升療效,並可用於其他罕見神經性疾病。陳續稱,如進展順利,下月可進一步測試,但團隊亦面對資金及沒有病人名冊的問題,尤其後者無從得知本港有多少患者以及他們的病況,這會影響治療方法的臨床實驗機會。他又指,藥物研發一般分3部分,需時15年,形容團隊現在只走了三分一的路。

外國曾就亨廷頓舞蹈症研究出新療法,最後卻因安全警示而停止。有亨廷頓舞蹈症家族遺傳使的阿東表示,對新療法一度由希望變落空,希望再次找到被「救贖」的新希望。他們家族中,自外公一輩起約有50%家族中人發病,其母是其中之一,手腳失控,暫時他仍有能力照顧,但恐未來繼續惡化。該症的遺傳機率高達50%,阿東為此有不少憂慮,如暫時不會考慮拍拖、組織家庭:「如何開口跟人說,我是50%有機會病發的人」,他打算檢驗基因及早知道問題,現仍在輪候中。

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